2025年9月16日,北京,AI納米遞送創(chuàng)新的領跑者劑泰科技今日在中關村(大興)細胞基因治療產(chǎn)業(yè)園正式發(fā)布自主研發(fā)的全球首個AI納米遞送平臺NanoForge。劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士帶領公司人工智能、平臺技術和RNA研發(fā)的負責科學家接力分享了NanoForge的創(chuàng)新突破和管線研發(fā)應用實踐。
NanoForge是全球首個人工智能驅動的納米遞送平臺?;诹孔踊瘜W與分子動力學模擬,NanoForge結合自研專利高通量濕實驗及篩選平臺,集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質語言模型及生成算法,納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP脂質庫,可實現(xiàn)從分子生成、特性預測、AI導引的干濕實驗迭代以及脂質處方設計與優(yōu)化,到最終確定劑型的閉環(huán)流程,并通過平臺的持續(xù)學習與進化,不斷擴展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘?;贜anoForge,劑泰科技打造了三大核心解決方案:AiLNP(AI核酸遞送系統(tǒng)設計平臺)、AiRNA(AI mRNA序列設計平臺)、AiTEM(AI小分子制劑設計平臺)。
截止目前,劑泰科技擁有超過1,000萬種以上的脂質結構,10萬個可做模型訓練的數(shù)據(jù)點,突破性實現(xiàn)人體內肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個器官或組織已識別的LNP靶向遞送, 獲得授權和已備案專利申請共計超過100項。公司已成功開發(fā)超過10個管線項目,產(chǎn)出7個臨床前候選藥物,并行推進4個臨床項目,最快的管線已到達pre-NDA階段。
NanoForge自主研發(fā)的首創(chuàng)突破性技術具體為以下四項:
目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP可電離脂質庫
METiS可電離脂質庫是NanoForge的數(shù)據(jù)宇宙,目前包含1,000萬種以上的脂質結構,其中相當數(shù)量的脂質得到超過20項關鍵特性的濕實驗數(shù)據(jù)支持,可以實現(xiàn)穩(wěn)健的模型訓練和算法改進。這一數(shù)據(jù)集的規(guī)模和專有性質使得劑泰科技有能力突圍現(xiàn)有知識產(chǎn)權限制,系統(tǒng)捕獲正面和負面的實驗結果,支持分子生成和預測模型的微調,有效擴展器官特異性靶向能力。
首創(chuàng)納米材料創(chuàng)新垂類人工智能基礎模型
NanoForge以系列垂類人工智能基礎模型為底層架構,覆蓋納米材料開發(fā)周期中分子生成、特性預測、實驗設計、處方優(yōu)化和專家驗證的各個關鍵階段,可跨功能并行運行,并實現(xiàn)小分子納米材料優(yōu)化、預測脂質和脂質納米顆粒20種關鍵物理化學和功能特性。
業(yè)內首個納米遞送人工智能體
劑泰科技自主研發(fā)了業(yè)內首個納米遞送人工智能體ALAN, 作為NanoForge的平臺智能接口,執(zhí)行用戶自然語言或結構化查詢,引導基于脂質的遞送系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、評估和優(yōu)化。ALAN有能力理解任務,分解任務并動態(tài)激活相應的基礎模型及NanoForge中可用的數(shù)據(jù)集,包括直接連接至精選脂質庫、內部篩選數(shù)據(jù)及專利、學術文獻等外部資料來源。此外,ALAN可以支持推理層,能夠集成多個模型的輸出數(shù)據(jù),基于特定領域的規(guī)則應用結構化推理,并以透明的邏輯及科學可追溯性交付結果。
自研專利一體化干濕實驗室基礎設施
NanoForge平臺下人工智能引導的干濕實驗室系統(tǒng)已實現(xiàn)從計算機設計到體內驗證的端到端閉環(huán)優(yōu)化,通過真實世界的生物實驗對人工智能模型預測進行快速驗證及完善,以設計-學習-驗證的閉環(huán)過程大幅縮短開發(fā)時間,提高成功轉化為臨床候選藥物的可能性。就脂質優(yōu)化任務,Nanoforge采用機制模擬模型、預測性分析和體內測試,可根據(jù)靶向遞送特性及生物分布目標評估候選脂質,在早期階段選擇具有所需治療指數(shù)的高性能脂質。就制劑優(yōu)化,劑泰科技自研專利AI高通量制劑篩選系統(tǒng)METiS DATALOTS首創(chuàng)同時測試數(shù)百種制劑組合,顯著加快針對特定靶器官及給藥途徑的新型LNP發(fā)現(xiàn)。
劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士表示:“從生物科技到科技生物,NanoForge是我們用過去5年為行業(yè)貢獻的新范式。在納米遞送的垂直領域,我們證明了大模型創(chuàng)新結合干濕實驗閉環(huán)迭代能帶來巨大的效率提升和技術突破。植根于自主研發(fā)與創(chuàng)新,劑泰科技期待成為中國創(chuàng)新藥研發(fā)的新引擎?!?/span>
近年來,納米遞送系統(tǒng)已從新藥研發(fā)的“卡脖子難題”成為“關鍵賦能技術”。2020年全球獲批的首個mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準遞送能力和安全性,使mRNA實現(xiàn)在人體細胞高效表達抗原,改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新,使調控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能,已經(jīng)成為推動癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關鍵要素。